마크로젠, 크리스퍼 유전자 편집 기술 확보

임권택 기자 | 기사입력 2018/04/03 [19:46]

마크로젠, 크리스퍼 유전자 편집 기술 확보

임권택 기자 | 입력 : 2018/04/03 [19:46]

[파이낸셜신문= 임권택 기자] 마크로젠이 유전자 편집 기술을 확보함으로써 유전자 치료에 한발 앞서가게 됐다. 

 

정밀의학 생명공학기업 마크로젠은 지난 22일 미국 브로드연구소의 크리스퍼 유전자 편집 기술에 대한 실시권을 획득함으로써 자사의 유전자 편집 기술 포트폴리오를 한층 강화했다고 발표했다. 

 

마크로젠은 이로써 브로드연구소가 보유한 3세대 CRISPR-Cas9을 비롯해 총 50여 건의 크리스퍼 관련 기술을 추가로 확보했으며, 이를 바탕으로 더욱 다양한 연구 및 사업 분야에 유전자 편집 기술을 확대 적용할 수 있게 됐다. 

 

메사추세츠공과대학(MIT)과 하버드대학교가 공동 설립한 브로드연구소는 크리스퍼 기술 분야에서 세계적으로 가장 앞서 있는 연구기관이다.

 

20151월 네이처가 발표한 바에 따르면 크리스퍼 관련 특허 보유자 상위 3위 또한 MIT(62), 브로드연구소(57), 장펑(MIT 생명공학자)(34) 순으로 나타나 브로드연구소의 공동연구 네트워크가 가장 많은 특허를 보유하고 있는 것으로 확인됐다. 

 

마크로젠은 이번에 도입한 브로드연구소 크리스퍼 기술을 통해 신약개발 및 정밀의학 분야의 연구개발 혁신과 신성장동력 창출을 더욱 가속화할 계획이다.

 

이를 위해 전임상 모델동물 제작 분야에 해당 기술을 확대 적용하고, 다음으로질환 및 항암 표적 치료제 기능 분석, 유전자 치료제 연구개발 등으로 적용 범위를 넓혀 나갈 예정이다. 

 

마크로젠 서정선 회장은 마크로젠은 이번 특허 기술 확보로, 브로드연구소와 함께 유전자 편집 기술을 한층 발전시켜 나가는 것은 물론 전 세계에 크리스퍼 기술을 확대 공급할 수 있도록 협력해 나갈 것이라며 앞으로 유전자 치료제 연구 및 생산 등으로 기술의 활용 분야를 넓혀 나가고 질병치료 및 신약개발, 나아가 정밀의학 실현으로 인류 건강 증진에 기여하겠다고 밝혔다. 

 

한편, 마크로젠은 1997년 설립 당시부터 유전자 이식 및 편집 기술로 주목받은 기업이다.

 

서울대의대 실험실 벤처로 유전자 연구 사업을 시작했으며, 1998년 스트레스 유전자를 이식한 질환모델 마우스를 개발해 미국과 일본에서 특허를 받고, 2000년 국내 동물특허 1호와 2호를 획득했다.

 

2002년에는 이러한 유전자 편집 기술을 인정받아 바이오 벤처 최초로 기업공개(IPO)에도 성공했다. 

 

이 밖에도 2001년 국내 최초로 배아줄기세포(ES Cell)를 이용한 핵이식 방식으로 마우스 복제 생산에 성공했으며, 2004년 세계 최초로 포유류 처녀생식에 성공해 아빠 없는 생쥐(Fatherless Mice, 원제: Birth of parthenogenetic mice that can develop to adulthood)”에 대한 연구결과를 네이처에 발표한 바 있다.

 

마크로젠은 1997년 설립 이후 21년간 정밀의학 실현을 목표로 유전자 변형 마우스(GEM) 제작, 모델동물을 통한 질병 및 신약 평가, 분자진단 키트 개발, 표적 치료제 연구, 신약재창출 연구, 줄기세포 및 유도만능줄기세포를 통한 유전자 치료제 연구 등을 진행해왔다.

 

이번 브로드연구소 크리스퍼 기술 도입은 마크로젠의 기술 저변을 넓혀주는 것은 물론, 앞으로 마크로젠이 추진해나갈 신약개발 및 유전자 치료제 개발 사업에 있어 촉매제 역할을 할 전망이다.

 

▲ 자료제공:마크로젠

 

유전자 편집 기술(Gene Editing Technology) 

 

유전자 편집(Gene Editing)은 기존의 의학적 방법으로 치료가 어려운 난치성 질환과 관련해 문제가 되는 유전자를 제거하거나 삽입 또는 교정함으로써 근원적인 치료를 할 수 있는 기술이다. 1세대 징크핑거 뉴클레이즈(ZFN), 2세대 탈렌(TALEN)을 거쳐 3세대 크리스퍼(CRISPR)로 발전해왔다. 

 

특히 3세대 크리스퍼(CRISPR)의 경우 다양한 동식물 세포의 유전자를 편집하기 위해 사용하는 첨단 생명공학 기술로, 일명 유전자 가위로 불리고 있다. 원하는 유전자를 특정하여 교정할 수 있다는 점에서 이전 세대와는 비교가 안 될 만큼 혁명적이라는 평가를 받고 있다.

 

3세대 크리스퍼 중에서 가장 활발한 연구가 이루어지고 있는 기술은 CRISPR-Cas9이다. 이는 길잡이 역할을 하는 가이드 RNADNA를 자르는 절단효소(단백질)Cas9을 붙여 만든다.

 

표적 DNA를 찾아가는 가이드 RNA를 어떻게 설계하느냐에 따라 DNA 염기서열을 잘라내고 편집하는 위치가 달라지는 것이 기본 원리이다. 오늘날 질병 연구 및 치료 약물의 효율성과 유효성 평가에 중요한 연구 수단으로 주목받고 있다.

                   크리스퍼 특허 보유자 Top5에 대한 자료 및 출처

*출처: NATURE(VOL 522, p23), www.nature.com/news/crispr-the-disruptor-1.17673

 

 자료제공:마크로젠

 

 

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